Il deficit di ormone della crescita (GHD) è una condizione endocrina rara che può manifestarsi sia in età pediatrica sia in età adulta.
Nei bambini, la bassa statura costituisce il principale segno clinico, spesso accompagnato da alterazioni della composizione corporea, ritardo dello sviluppo e riduzione della qualità di vita.
Una diagnosi tempestiva e un intervento terapeutico appropriato consentono di incrementare la velocità di crescita e di raggiungere un’altezza finale coerente con il target genetico del paziente.
La terapia con GH a somministrazione giornaliera rappresenta da anni lo standard di trattamento, ma il burden legato alle iniezioni quotidiane può incidere negativamente sulla qualità della vita, ridurre l’aderenza nel tempo e limitare l’efficacia terapeutica complessiva.
In questo scenario, l’introduzione della nuova classe dei GH long-acting (LAGH), caratterizzati da una somministrazione settimanale, costituisce un’evoluzione significativa finalizzata a rispondere agli unmet need dei pazienti trattati con terapia standard.
La minore frequenza di iniezione può infatti favorire una migliore aderenza, migliorare la qualità della vita e, potenzialmente, ottimizzare gli outcome clinici.
Alla luce di tali evidenze, emerge la necessità di un progetto formativo strutturato, rivolto ai professionisti sanitari, volto ad approfondire i bisogni clinici dei pazienti pediatrici con GHD, le criticità legate all’aderenza e il ruolo delle nuove opzioni terapeutiche. Da questa esigenza nasce REALYZE.
Malgorzata Wasnieska
Anna Grandone
Gianluca Tornese
Tommaso Aversa
La invitiamo a consultare l’informativa privacy di AGE.NA.S disponibile al link:
https://ecm.agenas.it/privacy-policy